華氏巨球蛋白血癥理論與臨床實踐

　　淋巴漿細(xì)胞淋巴瘤 / 華氏巨球蛋白血癥（lymphoplasmacytic lymphoma/Waldenströmmacroglobulinemia，LPL/WM）是罕見的惰性 B 細(xì)胞淋巴瘤亞型，年發(fā)病率約千萬 分之三四。WM 最早于 1944 年被報道，因其通常分泌單克隆性 IgM、伴有漿樣分化 淋巴細(xì)胞的形態(tài)特征而被認(rèn)識。為了促進 WM 的規(guī)范診療與研究，2000 年國際華 氏巨球蛋白血癥工作組（International Workshop on Waldenström’s Macroglobulinemia， IWWM）成立，2003 年 WM 的 IWMM 診斷標(biāo)準(zhǔn)形成，并沿用至今，從此 WM 走 向統(tǒng)一規(guī)范的研究之路。隨著對其發(fā)病機制的深入研究，特別是髓樣分化因子 88 （myeloid differentiation factor，MYD88 L265P）位點高頻突變及其激活布魯頓酪氨酸 激酶（Bruton’s tyrosine kinase，BTK）的發(fā)現(xiàn)，進一步提高了療效，開啟了 WM 的 BTK 抑制劑靶向治療新時代。但仍有許多關(guān)鍵基礎(chǔ)與臨床問題急需解決，如 LPL/WM 發(fā)病的具體機制及其微環(huán)境異常尚不清楚，最佳治療方案尚不明確，為何 LPL/WM 難以獲得完全緩解（complete response，CR）等。 我國對 LPL/WM 的認(rèn)識起步較晚，早期報道更多的是將所有分泌單克隆 IgM 的患者統(tǒng)稱為巨球蛋白血癥。2016 年中國 LPL/WM 診治專家共識首次發(fā)布，其極 大提高了我國學(xué)者對該病的認(rèn)識，促進了該病的規(guī)范診療。2021 年中國抗癌協(xié)會腫 瘤血液病學(xué)專業(yè)委員會發(fā)起成立了中國華氏巨球蛋白血癥工作組（China Workshopof Waldenström Macroglobulinemia，CWWM），組織全國專家協(xié)作攻關(guān)，為進一步 深入研究 LPL/WM 奠定了基礎(chǔ)。CWWM 成立后對我國 WM 診治現(xiàn)狀進行了多中 心回顧性調(diào)研和分析，并于 2022 年制定發(fā)布了 LPL/WM 診治中國指南，再次在診 斷標(biāo)準(zhǔn)與流程、治療推薦、療效評價等層面與國際接軌。我國學(xué)者對 WM 的研究 雖然起步晚，但發(fā)展快，針對 LPL/WM 診治中的難點問題提出了許多自己的觀點， 2 華氏巨球蛋白血癥 理論與臨床實踐 如設(shè)計了診斷與鑒別診斷流程，隨機比較了利妥昔單抗和硼替佐米聯(lián)合化療的有效 性，研究了 BTK 抑制劑聯(lián)合治療的有限療程，首次探索了骨髓殘留病在療效評價 中的作用，首次提出了寡分泌型 WM 的概念。我國學(xué)者較早在單細(xì)胞水平上研究了 LPL/WM，并發(fā)現(xiàn)了潛在起始細(xì)胞群。 雖然我們?nèi)〉昧艘欢ǔ煽?，?LPL/WM 的規(guī)范化診治仍任重道遠(yuǎn)，為系統(tǒng)闡 述 LPL/WM，CWWM 組織全國專家撰寫了本書。作為我國第一部 LPL/WM 專著， 本書系統(tǒng)介紹了 LPL/WM 的概念、流行病學(xué)和病因?qū)W、發(fā)病機制、診斷過程中的 關(guān)鍵問題及如何進行規(guī)范化治療，最后通過實際病例解析，更加詳細(xì)具體地指導(dǎo)了 LPL/WM 的診治實踐。本書力求通俗易懂，以便于患者或家屬閱讀，提高患者或家 屬對本病的認(rèn)識，克服對疾病的恐懼，更好地與醫(yī)護一起戰(zhàn)勝疾病。因此，本書的 發(fā)布具有劃時代意義。但 LPL/WM 研究發(fā)展較快，部分內(nèi)容可能存在滯后或不適 用，請讀者在使用時注意鑒別。

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